6月5日，中国罕见病多层次医疗保障机制多学科专家研讨会在丹顶鹤的故乡--齐齐哈尔市成功举办。来自北京、上海、天津、江苏、浙江、四川、陕西、山东、河北、河南、辽宁、黑龙江、内蒙、海南共十四个省市罕见病专科分会、临床、药学、法学、流行病学、医疗保险、卫生政策和医疗保障等八个领域的五十多位专家学者齐聚一堂，共同为推动建立中国罕见病多层次医疗保障机制进言献策。     

      会议由全国罕见病学术团体主委联席会议、黑龙江省医学会罕见病分会、上海市罕见病防治基金会联合主办，齐齐哈尔医学院承办。

     中国工程院院士、国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会原主任、哈尔滨医科大学校长张学出席会议并作总结讲话；齐齐哈尔医学院校长方传龙为大会致辞。上海市罕见病防治基金会理事长、国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会顾问李定国教授出席并主持会议；全国罕见病学术团体主委联席会议秘书长王琳教授、齐齐哈尔市医保局、齐齐哈尔市卫健委、齐齐哈尔医学院领导出席会议；企业代表应邀莅临。

     会议进入讨论环节，大家认为：研讨会主题报告，从不同的视角反映了建立中国罕见病多层次医疗保障机制的重要性和必要性。SMA医药发展迅速，给患者带来了福音，高昂的医疗费用又让患者望而却步，在中国罕见病领域具有代表性；SMA全病程管理纳入医疗保障的呼声，给现有的医疗保障政策提出了新的命题。

     大家认为：中国罕见病医疗保障已经实现了较大进步，罕见病药物进入国家医保目录的速度逐年提升、涵盖的病种逐年增多，体现了我们党执政为民的信仰和理念。针对绝大多数罕见病患者依然面临缺医少药、医疗保障不足、治疗费用昂贵等窘境，要用新办法、新思维，解决老问题。中国已经成为全球第二大经济体，构建中国罕见病多层次医疗保障机制，解决罕见病因病致贫、因病返贫势在必行。

     专家指出：多层次保障罕见病，一是政府主导，罕见病患者也是基本医保参保人，和其他参保人一样享有基本医保的保障权益，需要给予罕见病患者同等保障待遇，进一步探索全国统筹和专项资金。二是多方参与，如大病保险、医疗救助、政府型商保、慈善帮扶、救助互助、个人支付等。

     专家强调：推进建立中国罕见病多层次医疗保障机制，必须要以政府为主导。“1+N”，“1”是基本医保，要优先发挥作用。罕见病多层次医疗保障机制地方积极探索，国家层面缺乏顶层设计,罕见病立法滞后。要发挥国家的制度优势，加强顶层政策设计，鼓励地方探索的同时，稳步推进中国罕见病多层次医疗保障机制建设。利在当代，功在千秋。

     专家指出：建立多层次保障罕见病，需要风险共担机制，包括财务风险和疗效风险。多层次保障罕见病的机制，不仅是费用，还有适应证；不仅是目录，还有比例和条件，不仅是使用，还有仿制和研发；不仅是药物，还有筛查和诊疗服务；不仅是患者还有医生和企业的积极性。

     专家明确：中国罕见病多层次医疗保障机制，是一个系统工程。提高罕见病筛查，提升罕见病预防能力；持续提升罕见病相关诊疗能力和水平；继续加快对境外罕见病药物的审评审批；引导罕见病药物的临床研究和原始创新；鼓励地方继续探索罕见高值药物保障；加快打通罕见病医疗保障“最后一公里”，实现病有所防，病有所医，医有所药，药有所保等等，是构建中国罕见病多层次医疗保障机制不可或缺的内容和要义。

     张学院士作会议总结发言。他说，三位专家的报告非常精彩，会议讨论聚焦主题。罕见病医疗保障的问题，事实上还是医保的问题。推动建立中国罕见病多层次医疗保障机制，改革创新罕见病用药保障路径，我们充满信心。