7月4日，上海市罕见病防治基金会、上海市医学会罕见病专科分会以现场及在线同步连线方式在上海美丽园大酒店召开“黏多糖贮积症多学科专家研讨会”。参加本次研讨会的有国家卫生健康委员会罕见病诊疗与保障专家委员会部分成员、国家卫健委卫生发展研究中心有关专家，北京、广东、江苏、山东、浙江、河北、辽宁、海南、内蒙古、山西、四川等省市及本市罕见病专科分会、医保协会、临床医学、药学、流行病学、卫生经济与卫生管理学和相关药学工程等领域专家等50余人参加。会议由上海市罕见病防治基金会理事长李定国教授主持。

北京正宇粘多糖罕见病关爱中心理事长郑芋，上海交通大学医学院附属新华医院小儿内分泌代谢科研究员张惠文，上海市卫生和健康发展研究中心助理研究员康琦。分别作了题为：“ 爱，让我们粘在一起”，推动黏多糖贮积症药物的可及性-助力“健康中国2030”，“从黏多糖贮积症剖析中国罕见病患者生存现状”的主题报告。

与会专家通过线上线下的方式热烈讨论表示要发挥社会各方面的力量如政府主导、多方共付、多方筹资、多元保障，从而推进、保障罕见病患者的用药，尤其是像黏多糖贮积症这类可诊、可控、可防、可治的罕见病。

最后，复旦大学公共卫生学院教授胡善联在发言中指出：今年是全面建成小康社会的决胜之年。在新冠疫情防控过程中，以习近平同志为核心的党中央，率领全党全军全国各族人民风雨同舟、勇抗疫情。党和国家始终把人民群众生命安全和身体健康放在第一位，不惜代价、不计成本全力畅通抢救生命的“绿色通道”。胡善联说，从医保政策来讲，罕见病已经有32个药已经列入到报销范围，其他的常见对症治疗的方法，我们医保已经在报了。罕见病的不同模式需要在我们国家在实践中不断地总结出来。我们欣喜地看到，经过多年的努力，尽管罕见病的治疗等方面还面临着诸多挑战，但是无论是诊疗手段、社会认知及关注、还是国家政策等方面，罕见病领域已发生令人瞩目的变化，这些改变还将继续，罕见病患者们的春天的确已经来临。