由上海市罕见病防治基金会、上海市医学会罕见病专科分会和上海交通大学医学院附属新华医院于2020年7月30日共同举办了“新生儿持续性肺动脉高压专家调研会”，本次会议旨在加大社会对我国儿童罕见病患者的关注，以激励和促进儿童罕见病用药保障政策的有序发展。上海交通大学医学院附属新华医院的临床专家及各有关职能部门的主要领导约20人出席会议。会议由上海市罕见病防治基金会理事长、国家卫生健康委员会罕见病诊疗与保障专家委员会副主任李定国教授主持。

与会人员在分享了题为：“新生儿持续性肺动脉高压治疗新希望”的主题报告后，就吸入用一氧化氮作为治疗新生儿持续性肺动脉高压的特效药在抢救患儿生命、临床治疗方面具有不可替代的价值及其临床准入和医疗保障政策进行了深入讨论，并建议应进一步开展调查研究，完善方案，尽快推进吸入用一氧化氮作为治疗新生儿持续性肺动脉高压的临床准入，为开辟这类可诊、可治的儿童罕见病患者的生命通道做出贡献。

最后，上海交通大学医学院附属新华医院副院长潘曙明教授作了很接地气的小结性发言，他认为在国家高度关注罕见病的大背景下召开这次会议是非常及时和必要的。他指出罕见病是全人类共同面临的重大医学难题，也是典型的民生问题。党的十八大以来，在党中央、国务院的领导下，国家卫生健康委协同有关部门开展了一系列罕见病防治相关工作，包括预防出生缺陷，完善有关诊疗技术规范，成立罕见病诊疗与保障专家委员会，发布《中国第一批罕见病目录》，组建全国罕见病诊疗协作网及其办公室，发布《罕见病诊疗指南（2019年版）》等，特别是最近中共中央和国务院办公厅出台了《关于深化医疗保障制度改革的意见》。他表示上海交通大学医学院附属新华医院作为全国罕见病诊疗协作网的上海地区牵头单位，应充分利用上海市罕见病诊治中心和上海市儿童罕见病诊治中心的学科优势，加强整合，开展合作，愿意为相关的罕见病诊疗技术的相关准入提供平台进行探索，为罕见病防治和保障事业做出贡献。