神经母细胞瘤多学科专家研讨会
4月17日，由全国罕见病学术团体组委联席会议、上海市罕见病防治基金会、上海市医学会罕见病专科分会共同主办的神经母细胞瘤多学科专家研讨会在上海美丽园大酒店召开。参加研讨会的有上海、北京、江苏、四川、山东、内蒙、河北、河南、安徽、广东、天津和辽宁等12个省市医学会或药学会罕见病分会的负责人及临床、药学、法学、医疗保险、流行病学、卫生政策和社会保障等七个领域的36位专家学者。会议由上海市罕见病防治基金会理事长李定国教授主持。全国罕见病学术团体组委联席会议秘书长王琳教授参会并致辞。复旦大学公共卫生学院胡善联教授作研讨会总结发言。
ONE
研讨会首先由百济神州（上海）生物医药技术有限公司全国区域市场准入部总监马朱林从企业的视角，作了题为“百川赴海，爱不遗罕，百济神州在中国的发展”的演讲，介绍了百济神州的发展宗旨和对中国罕见病防治与保障事业中的责任和担当。
上海交通大学医学院附属新华医院儿童血液肿瘤科主任袁晓军教授，以自己从医治疗神经母细胞瘤二十年有过激情，有过欣慰，有过伤心，甚至有过绝望，到如今重拾信心的心路历程。从神经母细胞瘤到底是什么病？目前神经母细胞瘤治疗的现状和临床医生所面临的困境；以及为什么免疫治疗是神经母细胞瘤未来的希望三个层面，作了“重燃逝去的希望，攻克神经母细胞瘤之路”的专题学术报告。
TWO
神经母细胞瘤是儿童最常见的高度恶性肿瘤，发病率仅次于儿童白血病、脑肿瘤、淋巴瘤。在美国和欧洲是被认定为罕见病。神经母细胞瘤临床表现复杂，差异性大，极易发生误诊、漏诊。高危患者83%的孩子会复发。研讨会围绕以神经母细胞瘤为例，如何贯彻和落实党中央关于深化医疗保障制度改革意见中的“探索罕见病用药保障机制”精神，提高神经母细胞瘤诊疗水平等问题，与会专家开展了热烈的讨论。卫生政策和社会保障领域专家们纷纷建议：除了推动神经母细胞瘤纳入罕见病目录，争取罕见病用药保障机制以外，国家对儿童患癌症有很好的保护政策，走重特大性疾病保障渠道，一次性保护再加救助，更容易帮助患者解决医疗保障问题。来自药学领域的专家们则指出：解决神经母细胞瘤有药可治，还要解决患者用得上药和用得起药的问题。法学专家坚持认为：罕见病立法是解决罕见病患者享受基本医保的根本保障。对罕见病患者而言，只有享受到基本医保这个“1”，才有可能得到医疗救助、慈善救助、参与商保等“N”个的医疗保障。来自临床一线的医疗专家们认为：儿童肿瘤从流行病学来讲，多为罕见病。神经母细胞瘤高度恶性，系儿童肿瘤之王。免疫治疗对患者来说是福音，对提高神经母细胞瘤治疗水平也是一种推动。但就肿瘤整体治疗水平的提高，是一项综合性的工程，还是要通过癌症筛查、基础研究转换等等，提高神经母细胞瘤早发现、早诊断、早治疗的水平。
THREE
最后，复旦大学公共卫生学院胡善联教授作总结发言。他指出通过一个病作为切入点，开展罕见病防治和保障研讨，群策群力，共同推动罕见病事业向前发展。探索罕见病用药的保障机制，是所有罕见病药物讨论课题的最终目标。未来药物经济学研究方向更注重医疗保障的公平性而不是经济性。所以探索罕见病用药保障机制，不仅要讲经济，更要加强从社会角度加以分析，积累数据。他建议正在博鳌乐城开展的神经母细胞瘤临床治疗研究中要把药物经济学应该收集的材料和数据纳入其中。同时，还要做好这些病例的随访研究。掌握和收集来自于患者真实世界的数据，将是对国际医学文献的一个贡献，也是对儿童肿瘤科学研究的一种推动。
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