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利司扑兰安全性研究

来源：未知: 日期：2021-03-15
MFM32是一种32项评估工具，对SMA患者的固定及转移、轴向和近端运动功能、远端运动功能三个领域进行评估（总分为0-96分，评分越高表示运动功能越佳）， 临床显著：MFM32评估总分提升3分及以上; 疾病稳定：MFM32评估总分提升0分及以上
利司扑兰安全性研究 利司扑兰安全性良好，迄今为止无导致退出研究的与药物相关的安全性 问题


利司扑兰与诺西钠生间接比较研究9
通过匹配调整间接比较，初步结果表明，与诺西钠生相比，使用利司扑兰的1型SMA患儿可 能有更长的无进展生存。
使用利司扑兰的1型SMA患者可能有更好的Hammersmith婴儿神经系统检查模块2(HINE-2) 运动里程碑应答
HINE-2 ： Hammersmith婴儿神经系统检查模块2 ，评估婴儿运动里程碑的实现，包括抓握、坐立、踢腿、爬行、头 部控制、站立、翻滚和行走
06       利司扑兰目前已在全球多个国家上市，临床效益获得认可

 
2020
•   中国CDE优先审评资格
•   截至目前，8个国家获批，57个国家提交申请
 
•   欧洲药品管理局（EMA）优先药物（PRIME）计划认可
•   EMA孤儿药认证
 
2017               •   FDA孤儿药认证
 
利司扑兰口服溶液用散关键信息：
•   脊髓性肌萎缩症是一种罕见的，严重的且多系统受累的进行性神经肌肉疾病，61.9%的1 型患儿在2岁内死亡。
•   既往常规支持和康复治疗手段不具有显著的临床获益，目前疾病修正治疗存在尚未满足 的需求。
•   利司扑兰是选择性SMN2 RNA剪接修饰剂，持续地增加人体中枢和外周的SMN 蛋白水 平。
•   利司扑兰经多项临床研究的一致证实，口服治疗，可为SMA患者带来全面获益，长期安 全性良好。
 
参考文献:
1.    Servais L et al. Presented at a virtual meeting. 28 April 2020.
2.   Ge X, et al. J Child Neurol, 2012; 27(4) ： 471-477
3.   Yiming Lin , et al.Frontiers in Genetics ，2019；1255(10) ：1-8
4.    Matthew E. R. Butchbach ，et al.Frontiers in Molecular Biosciences ，2016；3   （7）：1- 10
5.   董志毅，同济大学学报(医学版). 2018,39(05)
6.   Available at https://smauk.org.uk/files/files/Research/Summary%20of%20Results%202019.pdf
7.    López- Bastida et al. Orphanet Journal of Rare Diseases, 2017; 12(141);1-7
8.    Mercuri E et al. Presented at SMA Europe, 5–7 February 2020
9.    Daigl M， Presented at ISPOR Europe2019,
利司扑兰口服溶液用散
为SMA患者带来全面获益
延长患者无事件生存，显著改善SMA患者运动 功能，改变SMA疾病的自然进程1
 
获得CDE优先审评资格
截至2021年3月，121罕见病目录中有14种罕见病的用药尚未纳入国 家医保目录，SMA药物是其中之一

本资料为仅用于学术会议或活动的专业资料，旨在促进医药信息的沟通和交流，仅供医疗卫 生专业人士参考。利司扑兰口服溶液用散截至2021.3.10尚未在中国获批。
头部直立控制

01
 
•
 
 
•		 SMA是一种罕见的，危及生命的疾病，61.9%的1型患儿在2岁内死亡2 ， 中位生存期7个月2。是基因缺陷领域导致婴儿死亡的主要遗传疾病3
脊髓性肌萎缩症 (Spinal muscular atrophy, SMA)是常染色体隐性遗传性神经 肌肉疾病 ，随着疾病发展，患者肌肉无力、萎缩，逐渐丧失运动能力
目前中国尚无SMA发病率及患病率的确切数据。据文献报道， 中国大陆地区新生 儿中SMA发病率约1/10,0004。据估算，每年约新增1000例SMA患者

•   根据患者发病年龄和所获得的最大运动功能，SMA可分为5种类型（0~4型），1- 3型占SMA总患者人群的95%以上
SMA 1型                        SMA 2型                        SMA 3型
6-18个月发病
 
可实现帮
助下行走

•
 
 
 
02		 SMA是一种涉及多器官的系统性疾病，1 型SMA 患儿因吞咽功能障碍导致误吸的风险更  大，进而因重症肺炎导致高住院率2。此外，SMA患儿会出现进行性脊柱侧弯或侧凸、骨盆 倾斜等并发症，严重威胁患者生命和生活质量
SMA患者及其家庭生活质量远低于社会平均水平5 ，6 ，平均一位患者需 要至少2位照护者，父母因照护患者需完全放弃工作7
 
 
1 西班牙的一项研究显示，受疾病影响，SMA患者及其家庭成员的生活质量（EQ-5D 得分）远低于同年龄社会平均水平5
 
SMA患者
社会平均水平
 
 
SMA照护者
社会平均水平

03 既往非药物治疗手段不具显著的临床获益。医保目录内，SMA患者缺乏 有效可负担的治疗手段。
  既往常规支持和康复治疗手段不具有显著的临床获益                                                 
•   SMA的治疗仍以定期物理治疗和康复治疗为干预、延缓疾病发展的主要手段，但无法有 效延缓患者运动功能的衰退或逆转疾病
•   大部分中国患者/家庭因身体原因或经济所限，尚未接受疾病修正治疗

04 利司扑兰是一种口服、全身分布的小分子药物，可有效全身性增加 SMN蛋白水平
 
  SMN1 基因缺失或突变，无法产生 功能性SMN 蛋白
  SMN2 作为代偿基因，本身可产生 少量的功能性蛋白，通过药物与其 结合 ，可产生足量功能性SMN 蛋   白
  可穿透血脑屏障，分布中枢及外周 组织，全身性增加SMN蛋白水平
  口服给药，方便快捷
 
 
05        功能得到改善，可带来SMA广泛人群获益，且安全性良好1 ，8
 
FIREFISH研究第2部 1-7月龄SMA1型患
利司扑兰 可明显延长SMA 1型患儿无事件生存，显著改善运动功能1

头部控制
95%  （38/41）12月 95%  （36/38）
时存活 的存活患儿在治
85%  （35/41）12月 疗12个月后仍保
时无事件生存 留吞咽能力

SUNFISH研究第2 2型或3型SMA患者
利司扑兰在2-25岁不同年龄段的2型或3型患者中，MFM32总评分相对 于基线的变化显著大于安慰剂组8

*MFM32是一种32项评估工具，对SMA患者的固定及转移、轴向和近端运动功能、远端运动功能三个领域进行评估（总分为0- 96分，评分越高表示运动功能越佳），临床显著：MFM32评估总分提升3分及以上; 疾病稳定：MFM32评估总分提升0分及以 上

 
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